Terapias de Investigación

           Se están realizando estudios para determinar si la terapia de aceite de Lorenzo es beneficiosa para reducir la severidad de los síntomas neurológicos en las personas que todavía no tienen problemas neurológicos. Esta terapia no es eficaz en la alteración de la progresión de la enfermedad si el cerebro ya está afectado.

            El Instituto Kennedy Krieger y el Centro de Investigación Clínica del Hospital Johns Hopkins continúan el estudio de trierucato glicerol, aceite de Lorenzo, en niños con ALD entre las edades de 1 a 10 años que están sin ningún tipo de compromiso cerebral en la resonancia magnética. Información acerca de este estudio se puede obtener poniéndose en contacto con la Sra. Kim Hollandsworth (Hollandsworth@KennedyKrieger.org).

             Para AMN están en marcha estudios en España para medir la eficacia y seguridad de una mezcla de antioxidantes mediante la medición de los biomarcadores de estrés oxidativo. Estudios de AMN y el fármaco llamado Sobetriome comenzarán pronto en el Centro de Cienciasde la Salud de Oregon .

             En el Instituto Kennedy Krieger en la actualidad se realizan estudios de la función y patología de las mujeres con ALD. La terapia génica basada en la transfección del gen ABCD1 en las propias células de la médula ósea del paciente se ha realizado en París, Francia en varios niños varones con ALD cerebral infantil. Los primeros resultados son prometedores y han demostrado que el procedimiento es seguro. La compañía farmacéutica Blue Bird Bio cuenta ahora con la aprobación de la FDA para la terapia génica ALD en los EE.UU.

              La información sobre ensayos clínicos en curso está publicada en Internet en la página www.clinicaltrials.gov Todos los estudios que reciben fondos gubernamentales y algunosrealizados con el apoyo de la industria privada, se publican en este sitio web del gobierno. Para obtener información acerca de los ensayos clínicos que se realizan en los Institutos Nacionales de Salud ( NIH) en Bethesda, MD, póngase en contacto con la Oficina de Reclutamiento de Pacientes NIH:

 

Tollfree: (800) 4111222

TTY: (866) 4111010

Email: prpl@cc.nih.gov

Para obtener información acerca de pruebas clínicas auspiciadas por fondos privados póngase en

Contacto con: www.centerwatch.com